A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), usado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi tomada a pedido da fabricante Roche e comunicada nesta segunda-feira (24).
A medida foi publicada no Diário Oficial da União. Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no Brasil.
O registro condicional é uma autorização concedida em situações específicas, permitindo o uso ou a comercialização de um produto enquanto a empresa apresenta posteriormente informações adicionais sobre sua eficácia e segurança.
A Anvisa informou que o cancelamento não encerra as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento de pacientes que já receberam o medicamento em estudos clínicos ou em programas existentes. Isso inclui crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O Elevidys foi desenvolvido para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força e massa muscular.
A doença está relacionada a alterações na produção de distrofina, uma proteína importante para o funcionamento adequado dos músculos.
Quando recebeu o registro no Brasil, em dezembro de 2024, o medicamento foi autorizado de forma condicional e excepcional para um grupo específico de pacientes.
Na época, a indicação contemplava crianças deambuladoras, ou seja, que ainda conseguiam andar de forma independente ou com auxílio, entre 4 e 7 anos de idade e que atendiam aos critérios clínicos e laboratoriais estabelecidos.
O registro condicional foi concedido em dezembro de 2024, com a exigência de que a empresa apresentasse posteriormente novos dados sobre a segurança e a eficácia do tratamento.
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do medicamento no país por meio da Resolução (RE) 2.813/2025.
A suspensão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes que haviam recebido o medicamento nos Estados Unidos. A agência passou então a exigir novas informações da fabricante para avaliar os riscos e os benefícios do tratamento.
Desde a suspensão, a Anvisa afirma ter feito diversas solicitações formais à empresa, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, especialmente relacionados aos casos de insuficiência hepática aguda.
A Roche apresentou informações complementares e manteve contato com a agência durante o período de avaliação regulatória.
Em comunicado, a farmacêutica afirmou que continua trabalhando em seu programa clínico relacionado ao Elevidys e na apresentação das evidências solicitadas.
A empresa e a Anvisa também reforçaram a importância de decisões baseadas nas evidências científicas disponíveis, especialmente no caso de terapias avançadas destinadas a doenças graves e raras.
Enquanto o registro do Elevidys foi cancelado, a Anvisa aprovou, em 13 de agosto, o registro de outro medicamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
Trata-se do Duvyzat (givinostate). De acordo com os estudos clínicos apresentados à agência, o medicamento demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.
A aprovação oferece uma nova alternativa terapêutica para pacientes com DMD, enquanto o cenário regulatório do Elevidys passa por mudanças.
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